追求个性化医疗是一种医疗方法，从业人员利用患者独特的基因图谱来定制个性化治疗，已成为卫生保健部门的一个关键目标。但一项由耶鲁大学主导的新研究表明，目前可用来预测治疗方法的数学模型效果有限。
在对多种精神分裂症治疗的临床试验的分析中，研究人员发现，数学算法能够预测特定试验中患者的结果，但对参与不同试验的患者无效。
这项研究发表在《科学》杂志上。
“这项研究确实挑战了算法开发的现状，并为未来提高了标准，”耶鲁大学医学院精神病学兼职助理教授、该论文的通讯作者亚当·切克鲁德(Adam Chekroud)说。“现在，我想说，在我们真正对此感到兴奋之前，我们需要看到算法在至少两种不同的环境下工作。”
“我仍然很乐观，”他补充说，“但作为医学研究人员，我们有一些严肃的事情要弄清楚。”
切克鲁德还是Spring Health公司的总裁兼联合创始人，这是一家提供心理健康服务的私营公司。
研究人员说，精神分裂症是一种复杂的脑部疾病，影响着大约1%的美国人口，它完美地说明了需要更多的个性化治疗。在被诊断为精神分裂症的患者中，有多达50%的人对医生开的第一种抗精神病药物没有反应，但不可能预测哪些患者对治疗有反应，哪些没有反应。
研究人员希望，使用机器学习和人工智能的新技术可能会产生算法，更好地预测哪种治疗方法对不同的患者有效，并帮助改善结果，降低护理成本。
然而，由于运行临床试验的高成本，大多数算法仅使用单个临床试验来开发和测试。但研究人员希望，如果在具有相似特征并接受类似治疗的患者身上进行测试，这些算法就能起作用。
在这项新研究中，切克鲁德和他的耶鲁同事想看看这种希望是否真的是真的。为此，他们收集了五项精神分裂症治疗临床试验的数据，这些数据是通过耶鲁大学开放数据获取(YODA)项目提供的，该项目倡导并支持负责任的临床研究数据共享。他们发现，在大多数情况下，这些算法可以有效地预测临床试验的患者结果。然而，他们未能有效预测在不同临床试验中接受治疗的精神分裂症患者的结果。
切克鲁德说:“算法几乎总是第一次就能成功。”“但当我们在其他试验的患者身上进行测试时，预测价值并不比偶然大。”
契克鲁德认为，问题在于，医学研究人员使用的大多数数学算法都是为更大的数据集设计的。临床试验既昂贵又耗时，因此这些研究通常只招募不到1000名患者。他说，将强大的人工智能工具应用于分析这些较小的数据集，往往会导致“过度拟合”，即模型已经学会了反应模式，这些模式是特殊的，或者只针对最初的试验数据，但当包括额外的新数据时，就会消失。
“现实情况是，我们需要像开发新药一样考虑开发算法，”他说。“在我们真正相信算法之前，我们需要看到算法在多个不同的时间或背景下发挥作用。”
研究人员补充说，在未来，纳入其他环境变量可能会也可能不会提高算法在临床试验数据分析中的成功率。例如，病人是否滥用药物或得到家人或朋友的个人支持?这些都是影响治疗效果的因素。
大多数临床试验使用精确的标准来提高成功的机会，例如应该纳入(或排除)患者的指导方针，对结果的仔细衡量，以及对实施治疗的医生数量的限制。研究人员说，与此同时，现实世界的病人种类更广，治疗的质量和一致性也有更大的差异。
从理论上讲，临床试验应该是算法最容易发挥作用的地方。但是，如果算法不能从一个临床试验推广到另一个临床试验，那么在临床实践中使用它们将更具挑战性，”耶鲁医学院转化研究教授、精神病学、神经科学和心理学教授、罗伯特·l·麦克尼尔教授约翰·克里斯托(John Krystal)说。克里斯托也是耶鲁大学精神病学系主任。
切克鲁德建议，加大研究人员之间的数据共享力度，以及大型医疗服务提供商对额外数据的存储，可能有助于提高人工智能驱动算法的可靠性和准确性。
耶鲁大学精神病学副教授、该研究的合著者菲利普·科利特(Philip Corlett)说:“尽管这项研究涉及的是精神分裂症试验，但它为更广泛的个性化医疗及其在心血管疾病和癌症中的应用提出了难题。”
这项研究的其他耶鲁作者是耶罗尼莫斯·洛霍;耶鲁大学公共卫生学院的高级研究科学家Ralitza Gueorguieva;以及耶鲁大学Harold H. Hines Jr.医学(心脏病学)教授Harlan M. Krumholz。
更多信息:Adam M. Chekroud等人，临床预测模型的虚幻泛化性，Science(2024)。DOI: 10.1126 /科学。期刊信息:耶鲁大学提供的科学引文:追求个性化医疗遇到了障碍:研究(2024年1月11日)表示，目前的模型在预测治疗方面的有效性有限，检索于2024年1月13日https://medicalxpress.com/news/2024-01-quest-personalized-medicine-snag-current.html此文档受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。
