国际科研团队近日取得重大医学突破，成功为一名罕见遗传病患儿实施了个性化基因编辑治疗。这项研究成果发表在5月15日的美国《新英格兰医学杂志》上，标志着基因治疗领域迈入精准医疗新阶段。美国国家卫生研究院特别指出，这是人类首次实现针对患者个体特征的定制化基因疗法临床应用。
该研究的治疗对象是一名新生儿，出生后即被确诊为氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症。这种罕见遗传病会导致患者肝脏功能异常，无法正常分解蛋白质代谢产物，使体内氨含量升高至危险水平。过量的氨会对大脑和肝脏造成不可逆损伤，约半数患病婴儿会在早期夭折。
这项突破性治疗为其他罕见遗传病的精准治疗提供了重要参考。研究团队通过定制化基因编辑技术，针对患者特定基因缺陷进行修复，开创了遗传病治疗新途径。该成果不仅挽救了这个婴儿的生命，更为未来开发更多个性化基因疗法奠定了科学基础。
国际研究团队首次实施定制化基因治疗
界面新闻
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