路透11月28日电- - - SpringWorks Therapeutics (SWTX.O)周二在电话会议上表示，该公司用于治疗一种罕见非癌性软组织肿瘤成人患者的药物将在美国以29,000美元的目录价销售，供应期为30天。
nirogacestat，商标为Ogsiveo，成为第一个被批准用于治疗硬纤维瘤的药物，硬纤维瘤是一种发生在结缔组织中的异常生长，并且与高复发率相关。
这家总部位于康涅狄格州斯坦福德的公司股价周一盘后上涨18%，周二早盘上涨18.7%。
H.C. Wainwright分析师罗伯特·伯恩斯(Robert Burns)预计，该药的价格将在每月1.8万美元左右。TD Cowen分析师Yaron Werber预计12个月的价格为247,000美元，因此每月的价格约为20,583美元。
SpringWorks估计，目前美国约有6000人正在接受硬纤维瘤治疗，超过2万人因任何原因不寻求治疗。
“典型的首次确诊患者年龄在25岁到44岁之间……在美国食品和药物管理局(FDA)做出决定之前，该公司首席执行官Saqib Islam对路透社表示:“因此，这不是美国医疗保险的人口，主要是由美国的商业保险推动的。”
Islam说:“(我们)有信心，付款人会认识到Ogsiveo给病人带来的价值，并提供保险。”
SpringWorks最初开发硝格司他是为了治疗阿尔茨海默病，但事实证明这种药物对阿尔茨海默病无效。
该公司的另一种候选疗法米达美替尼(mirdametinib)正在接受一种遗传性疾病的测试，这种疾病会导致良性肿瘤沿着神经生长，目前正在进行中期试验。
该公司计划在2024年上半年向FDA提交mirdametinib的上市申请，并预计在未来18个月内推出包括Ogsiveo在内的两个产品。
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