试验为帕金森病的治疗带来了突破的希望

健康作者 / 花爷 / 2025-01-01 17:43
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    研究表明,一种前糖尿病试验药物可能在几年内用于治疗帕金森病。  这种药物被设计用来治疗运动障碍——不自主运动是帕

  

  

研究表明,一种前糖尿病试验药物可能在几年内用于治疗帕金森病。

  这种药物被设计用来治疗运动障碍——不自主运动是帕金森患者服用左旋多巴药物多年后常见的副作用——也可以改善与这种疾病相关的运动症状。

  根据英国帕金森协会的说法,这种名为NLX-112的药物有望在2030年实现一种新的多方面治疗方法。

  由生物制药公司Neurolixis开发的该药的2a期试验结果显示,在西班牙巴塞罗那举行的世界帕金森大会上公布了令人鼓舞的结果。

  对运动障碍和运动症状的积极作用可能使NLX-112成为一种重要的双效疗法,这要归功于其新颖的神经化学机制,与目前治疗帕金森病的药物不同

  试验发现,服用该药的人,动作迟缓、僵硬和震颤等运动症状显著减轻。

  专家说,这种药物在低剂量下就能达到治疗两种症状的最佳药物的效果。

  Neurolixis的联合创始人、总裁兼首席执行官Adrian Newman-Tancredi说:“NLX-112对运动障碍和运动症状的积极作用可能使其成为一种重要的双重疗效疗法,这要归功于其新颖的神经化学机制,与目前治疗帕金森病的药物不同。”

  “事实上,在这个相对较小的短期研究中观察到如此有力的结果是非常令人鼓舞的。

  “我们现在需要尽快进行更大规模、更长期的研究。如果一切顺利,NLX-112可能在2030年投入使用。”

  目前大多数治疗帕金森氏症的药物都是通过增强或模拟大脑内一种叫做多巴胺的神经化学物质的作用来起作用的。

  这些疗法,尤其是左旋多巴,自20世纪60年代以来一直被认为是黄金标准,并且有效,特别是在疾病的早期阶段。

  然而,随着时间的推移,它们的效果越来越差,多达50%的帕金森病患者在五年内患上运动障碍。

  专家表示,高达80%的人会在10年后经历这种情况。

  NLX-112的作用机制与目前的帕金森疗法不同,而是通过血清素能途径起作用,此前的研究表明,血清素能途径在控制运动中很重要。

  今年3月公布的2a期临床试验的早期结果表明,该药具有明显的抗运动障碍效果,且效果在治疗期间有所增强。

  对初步结果的进一步分析表明,这种药物对帕金森病的症状也有积极作用。

  那些参加试验的人表现出运动症状的显著减少,比如缓慢、僵硬和震颤。

  这些发现表明,针对血清素系统的药物可能为控制帕金森病的运动症状提供重要的新疗法。

  英国帕金森研究所帕金森虚拟生物技术主任亚瑟·罗奇博士说:“NLX-112的这些意想不到的好处对我们和任何受帕金森影响的人都很有趣。

  “通过靶向血清素能途径治疗左旋多巴诱导的运动障碍,NLX-112可能是一种针对运动障碍和更广泛运动症状的新治疗策略的先驱,这将为人们控制帕金森症提供不同的选择。”

  “帕金森氏症英国公司与迈克尔·J·福克斯基金会合作,从很早的时候就开始了Neurolixis的研究,这些额外的发现证明了我们在这种方法中看到的潜力。

  “我们的帕金森虚拟生物技术项目正在快速开展工作,可以在几年而不是几十年内提供治疗,像这样的成功强化了我们采取这种大胆方法的原因。”

  26名患有帕金森症和运动障碍的人参加了这项试验,其中22名参与者在瑞典的几个中心完成了为期8周的试验。

  15人服用NLX-112, 7人服用假药丸(或安慰剂)。

  在最初的四周内,人们要么服用NLX-112,要么服用剂量越来越大的安慰剂,以尽量减少潜在的副作用。

  他们服用最大剂量两周,然后再停药两周。

  除了发现服用该药的人在左旋多巴引起的运动障碍和帕金森氏症症状方面有所改善外,试验还发现该药耐受性良好且安全。

  迈克尔·J·福克斯基金会临床研究主任卡塔琳娜·克拉珀说:“Neurolixis团队在帮助治疗左旋多巴诱发的运动障碍方面取得了有希望的早期成果,我们对此感到振奋。这种疾病具有挑战性,对患者的生活和日常工作能力有重大影响。”

  “我们感谢研究参与者和帕金森虚拟生物技术公司的合作,我们的共同目标是在今天的临床研究管道中释放更多的机会,为人们和家庭提供更好的治疗。”

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